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據(jù)最新一期《科學(xué)進展》雜志，美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)和俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的科研團隊合作，在動物模型中證明了使用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治療與一種罕見遺傳疾病相關(guān)的失明的可能性。這種基于納米技術(shù)的基因治療方法或改善治療遺傳性失明的方式，也有助開發(fā)新型新冠疫苗。
研究人員克服了使用LNP攜帶遺傳物質(zhì)以進行視力治療的主要限制，即讓它們到達視網(wǎng)膜所在的眼后部。新研究證明，一種覆蓋著多肽的LNP外殼能夠穿透神經(jīng)視網(wǎng)膜，并將mRNA傳遞到感光細胞。
研究人員還將含有制造綠色熒光蛋白指令的mRNA放入納米顆粒中，將這種基因治療LNP注射到老鼠和非人類靈長類動物的眼睛，并利用多種成像技術(shù)進行了檢查。動物的視網(wǎng)膜組織發(fā)出綠色光，這表明LNP外殼到達了光感受器，它傳遞的mRNA成功進入視網(wǎng)膜并產(chǎn)生了綠色熒光蛋白。這項研究標志著LNP首次在非人類靈長類動物中靶向光感受器。
作為一種治療遺傳性視網(wǎng)膜變性的方法，這種mRNA將指示由于基因突變而有缺陷的感光細胞制造視力所需的蛋白質(zhì)。而在新冠病毒疫苗中，LNP可攜帶mRNA指示細胞制造一段無害的病毒刺突蛋白，以觸發(fā)身體的免疫反應(yīng)。
研究人員表示，他們發(fā)現(xiàn)的多肽如同郵政編碼，將攜帶遺傳物質(zhì)的納米顆粒運送到眼睛內(nèi)的預(yù)定地址。這種多肽可用作靶向配體，直接與沉默的RNA、治療小分子或成像探針結(jié)合。
相比基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，LNP是一種很有前途的替代方案，因為它們沒有像AAV那樣的對病毒大小的限制。此外，LNP可傳遞mRNA，這只能在短時間內(nèi)保持基因編輯機制的活躍，因此可防止偏離目標的編輯。
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