基因編輯細胞治療大鼠心力衰竭

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據(jù)英國《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站20日報道，美國科學(xué)家利用CRISPR編輯的人類心臟細胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內(nèi)，結(jié)果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關(guān)技術(shù)的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經(jīng)提交生物預(yù)印本網(wǎng)站。

慢性心力衰竭，即心臟無法有效地將血液泵送到全身。對大多數(shù)人來說，這種長期的疾病是無法治愈的，只能通過拓寬血管及降血壓藥物來減輕癥狀。

在最新研究中，華盛頓大學(xué)查爾斯·默瑞里團隊利用CRISPR基因編輯修飾了人類心臟細胞，產(chǎn)生了高水平的dATP分子，這一分子有助心臟細胞更快、更強地收縮。

研究人員向16只慢性心力衰竭實驗鼠模型的心臟注射了1000萬個經(jīng)過基因編輯的人類心臟細胞；向14只大鼠心臟注射了1000萬個未編輯的心臟細胞；另外還有10只大鼠作為參照組。

3個月后，所有接受基因編輯心臟細胞治療的大鼠仍然存活。接受未經(jīng)基因編輯心臟細胞治療的大鼠約有90%存活了下來，沒有接受心臟細胞治療的大鼠只有60%存活下來。被注射了基因編輯心臟細胞的大鼠的運動距離幾乎是注射未經(jīng)基因編輯心臟細胞治療大鼠的兩倍，約是對照組大鼠的三倍。

默瑞里解釋稱，基因編輯的細胞解決了心力衰竭的兩個根本原因，首先是部分替換損傷部位的壞死心臟細胞，其次是通過制造dATP來促進存活心臟細胞的收縮。

雖然這項研究仍處于早期階段，但它為再生醫(yī)學(xué)的新方向提供了概念證明，有必要開展進一步研究，以確定這些發(fā)現(xiàn)是否可在大型動物和人類中復(fù)制。默瑞里表示，他們將于2025年開展人體試驗，以評估這項技術(shù)是否有效以及是否存在安全問題。

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