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在倫敦瑪麗女王大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的研究中，發(fā)現(xiàn)了一種基因可以自然地抑制人類腦細胞中阿爾茨海默氏病的跡象。科學(xué)家們還開發(fā)了一種新的快速藥物篩選系統(tǒng)，用于可能延緩或預(yù)防這種疾病的治療。
在臨床試驗中測試阿爾茨海默病藥物的主要挑戰(zhàn)是參與者需要有癥狀。但是一旦人們出現(xiàn)癥狀，治療通常就來不及了，因為許多腦細胞已經(jīng)亡。
目前測試潛在預(yù)防性治療的唯一方法是確定參與者患阿爾茨海默氏癥的風(fēng)險較高，并查看治療是否可以預(yù)防他們的疾病發(fā)作。這包括患有唐氏綜合癥 (DS) 的人，他們一生中有大約 70% 的機會患上阿爾茨海默氏癥。這是因為它們攜帶的額外 21 號染色體包括淀粉樣蛋白前體蛋白的基因，該蛋白在過量服用或突變時會導(dǎo)致早期阿爾茨海默氏癥。
在這項發(fā)表在自然集團期刊《分子精神病學(xué)》上的研究中，研究人員從患有 DS 的人身上收集了毛細胞，并將它們重新編程為干細胞，然后將其定向轉(zhuǎn)化為培養(yǎng)皿中的 腦細胞。
在這些腦樣細胞中，研究人員發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病樣病理學(xué)迅速發(fā)展，包括阿爾茨海默病進展的標志性三重奏——淀粉樣斑塊樣病變、進行性神經(jīng)元亡和神經(jīng)元內(nèi)稱為 tau 蛋白的異常積累。
來自倫敦瑪麗女王大學(xué)的首席研究員 Dean Nizetic 教授評論說：“這項工作代表了一項了不起的成就，因為這是第一個基于細胞的系統(tǒng)，它具有阿爾茨海默氏癥的全部三重病癥，沒有任何人工基因過度表達。這個系統(tǒng)打開了在神經(jīng)元亡開始之前篩選旨在延緩甚至預(yù)防阿爾茨海默氏癥的新藥的前景。”
研究人員表明，該系統(tǒng)可以用作早期預(yù)防性藥物測試平臺。他們服用了兩種已知可抑制 β-淀粉樣蛋白生成的不同藥物，在這些腦細胞上進行了測試，并在六周內(nèi)表明它們可以預(yù)防阿爾茨海默病的發(fā)作。
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